黄斑变性是导致65岁以上老年人失明的主要原因。
移植的细胞以黑点的形式出现在黄斑变性患者的视网膜上。
在16年前,当首次从人类胚胎上采集干细胞时,科学家就料想他们将很快用在实验室生产的细胞治疗糖尿病、心脏病、中风和许多其他疾病。
这其间花费的时间比他们想像的要长。但是现今,一家马萨诸塞州的生物技术公司报导了一项基于胚胎干细胞治疗的为时最长的最大规模的人类试验结果,称干细胞治疗看来是安全的,可部分恢复因退变性疾病导致的失明患者的视力。
现今,为期三年的研究结果被美国先进细胞技术公司发表在《Lancet》医学期刊上。与之合作的洛杉矶朱尔斯·斯坦眼科研究所的眼科专家,将实验室培养的细胞移植于9位黄斑变性患者和9位斯特格黄斑营养不良患者的眼睛里。
先进细胞公司治疗背后的理念是,用在实验室培养的细胞替代视网膜色素上皮细胞(称为RPE细胞),一种保护组织。没有这种保护组织,人的感光细胞也会死亡。治疗使用胚胎干细胞作为起点,诱使它们产生数以百万的专业视网膜细胞。在此研究中,将50,000-150,000这样的细胞移植到了每位患者的眼睛中。
此项研究的主要目的是证明细胞是安全的。除了未发现任何令人担忧的副作用外,研究人员还注意到患者病情有些改善。据研究人员称,一半患者的视力得以较大改善,可看清视力检查表上的另外两到三行。先进细胞公司首席科学官RobertLanza(罗伯特•兰札)称这些结果非凡卓越、引人注目。
“有些患者说些无人编造的事情,如“哎呀,我能看见我家家具上的图案”或“现在我能开车去机场,”他说,“很明显这里的确正在发生一些变化。”
Lanza强调还需要进行大规模的研究。他表示,公司希望在本年度晚些时候在斯特格黄斑变性患者中进行研究。但是若迄今看到的视力结果持续的话,Lanza表示,“这将是一种治疗方法。”
一些眼科专家表示现在要断定视力改善是否真实,还为时过早。他们说,独立专家已对患者进行了检查,视力低下的患者的视力是很难测量的。这对安慰剂效应或对医生的无意识偏见留有很大的余地。
“当患者接受治疗时,他们的确尽力地阅读视力表,”哥伦比亚大学医生StephenTsang说。他负责治疗因两种疾病失去视力的患者。“患者表现出快速改善是正常的,虽然改善幅度通常不像先进细胞公司报导的那么大,”他说。
StephenTsang还对先进细胞公司所示的移植细胞存活的一些图片证据提出质疑。他说,“这只是对安全性概念的证明,但在其他方面很难得出任何结论。”
但是,有利的结果对于已陷入财务困境的先进细胞公司来说至关重要。本年度,该公司受到了证券市场监管机构的处罚。其首席执行官因股票销售丑闻而被迫辞职。Lanza表示,进行大规模研究以证明治疗是否有效将“耗资数千万”。
也许是因为需要筹措资金,先进细胞公司之前一度吹嘘初步研究结果,包括声称有一位农场主患者基本上恢复了视力。但是对于每一个这样的传闻,另一位患者却说治疗无济于事。这位患者名叫MaurieHill,患有斯特格黄斑病,已经完全失去了中央视力,她在博客上说,她很失望,因为“她的视力没有发生功能性变化”。
先进细胞公司的眼科研究是非常重要的,这是因为它们是美国境内唯一的基于胚胎干细胞而进行的临床试验研究。另一项关于脊髓损伤的研究于2011年叫停。当时由该公司资助的Geron公司在对五位患者进行治疗后决定中止该项研究项目。
但是由于眼睛更容易治疗,因此运用胚胎干细胞进行视网膜研究将很快出现小规模的迅速增长趋势。生物技术公司BioTime称,该公司要求美国食品和药品监督管理局批准其进行小规模的临床试验。
医药巨头Pfizer公司计划启动其研究项目。在该研究中,将移植更大片的视网膜细胞。若此项试验继续进行,那将是大型制药公司首次利用胚胎干细胞进行的研究试验。
“理论依据是非常清楚的,”加州大学欧文分校的研究员MagdaleneSeiler说。“若你能替代RPE细胞,那么你能拯救感光细胞。这已在动物实验中得到反复证明。”
9月,日本医生首次将从所谓的iPS细胞(诱导性多潜能干细胞)中提取的视网膜组织进行了移植。iPS细胞是干细胞,可从一个人自身的组织中产生,并从基因上与它们匹配。
